阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是老年人最常见的神经退行性疾病，伴有学习、记忆和认知功 能障碍。β淀粉样蛋白沉积和Tau 蛋白过度磷酸化形成的神经元纤维缠结是AD 患者脑内最常见的病理特征。 目前用于治疗AD 的药物主要用于缓解症状，并不能治愈疾病。近年来，随着对AD 的深入研究，基因治疗引起 了人们的关注。该文对AD 基因治疗靶点及基因治疗载体进行介绍，并对今后的应用研究前景进行了展望。